毒性RNAの除去で筋強直性ジストロフィーが治療しうる
- 2006-08-03 - 筋強直性ジストロフィー(DM1)は、成人において最も一般的な筋ジストロフィーであり、myotonic dystrophy protein kinase (DMPK) 遺伝子の3’非翻訳領域(UTR)のCTG反復の拡大が原因で生じます。 (5 段落, 460 文字)
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