PTC Therapeutics社 2年間の希少疾患医薬品助成がFDAから授与された
Free!2006年10月19日、転写後コントロール機構を標的にした低分子化合物の探索と開発を手がけるPTC Therapeutics社は、FDAのOffice of Orphan Products Development (OOPD) Grant Programから2年間の助成が授与されたと発表しました。
この助成は、ノンセンス変異が原因のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬として開発されているPTC124の第2相試験の患者に関連した費用を援助します。
ナンセンス突然変異とは、遺伝子内のシングルポイント変異のことです。この変異が原因でタンパク質の製造が途中で止まってしまい、機能しない短いタンパク質が作られることになります。
PTC124は、タンパク質製造マシーンがナンセンス変異で止まってしまうのをバイパスして正常なタンパク質を作らせる作用があります。
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