筋ジス薬PTC124の不適切終止コドン読み飛ばし作用は疑わしい
- 2013-06-27 - 1億2600万ドルのIPO調達を最近達成したPTC Therapeutics社の目玉商品
ataluren(PTC124)は変異で生じた不適切な終止コドン(未成熟終止コドン)の読み飛ばし(リードスルー)を促して翻訳途中停止を防ぎ、嚢胞性線維症やデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)等のナンセンス変異疾患を治療すると考えられていますが、PLoS Biology誌掲載の最新研究ではそのような未成熟終止コドン抑制効果は認められませんでした。 (4 段落, 592 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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