REGENX社ベクター利用遺伝子治療でMPS I猫の神経病変が解消
- 2014-08-28 - α-L-イズロニダーゼ(IDUA)酵素生成不能によって生じるリソソーム蓄積症・ムコ多糖症I型(MPS I)猫モデルの中枢神経系病変がREGENX Biosciences社のAAV9ベクター利用遺伝子治療で解消したことが論文報告されました。 (2 段落, 177 文字)
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