ムコ多糖症IIIB型の酵素補充薬静注で中枢神経系指標が改善〜Ph1/2試験
- 2016-03-04 - 2016年3月1日、
Alexion Pharmaceuticals は、ムコ多糖症IIIB型(MPS IIIB;サンフィリッポ症候群B型)小児への酵素補充薬SBC-103静注の第1/2相試験の結果、脳脊髄液(CSF)中ヘパラン硫酸(HS)レベルが最高用量投与群で26%低下したと発表しました。 (2 段落, 266 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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