慢性肉芽腫症患者のCRISPR-Cas9修復造血幹細胞がマウスに長く生着して機能した
- 2017-01-13 - NADPH酸化酵素2(NOX2)の触媒中心・gp91phoxをコードするCYBB遺伝子の変異によって生じるX連鎖慢性肉芽腫症(X-CGD)患者から得た造血幹細胞(HSC)をCRISPR-Cas9による遺伝子修復を施してマウスに移植したところ生着してNOX2蛋白質を備えた白血球が長く作られました。 (3 段落, 245 文字)
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