Biogenのアンチセンス薬が脊髄性筋萎縮症乳児に効いたPh3結果が論文になった
- 2017-11-02 - SMN2前駆mRNAのスプライシングを変えて機能するSMN蛋白質を作らせる
Biogen のアンチセンス薬Spinraza(nusinersen)の乳児期発症(1型)脊髄性筋萎縮症(SMA1)治療効果が示されて早期にお仕舞いとなった第3相試験(ENDEAR)結果が論文になりました。 (3 段落, 319 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
- [有料会員登録がお済みの方はログインしてください]
- [メールマガジン(無料)をご利用ください]
- ・ 開発 > 臨床試験 > 第3相/ピボタル試験
- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
2018-02-17|脊髄性筋萎縮症
+ 生後暫くしてから脊髄性筋萎縮症を発症した小児の運動機能がSpinrazaで改善
2017-03-18|脊髄性筋萎縮症
+ 生後半年までの遺伝子治療で脊髄性筋萎縮症患者全員が無事に生後13.6か月通過
2017-01-15|脊髄性筋萎縮症
+ Biogen 脊髄性筋萎縮症薬Spinraza治療乳児の死亡や永続的人工呼吸リスクが低下
2016-12-24|脊髄性筋萎縮症
+ Biogen 脊髄性筋萎縮症(SMA)治療薬SpinrazaがFDAに承認された
2016-12-12|脊髄性筋萎縮症
+ 脊髄性筋萎縮症乳児の人工呼吸無し生存がSMN蛋白質生成促進薬で改善/Ph2試験
この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。