AlnylamのRNAi薬givosiranで肝性ポルフィリン症患者の悪化発現率が79%低下
- 2019-02-08 - 肝臓でのヘム合成酵素の変異によって生じる急性肝性ポルフィリン症の最も多くを占める急性間欠性ポルフィリン症を患う成人へのAlnylam Pharmaceuticals社のRNA干渉薬
givosiranのPh1試験の結果、同剤が1か月毎に1回投与された患者6人の入院・急診・家庭での hemin静注を要する悪化(attack)の年間発現率がプラセボ群に比べて79%低下しました。 (4 段落, 442 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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