8塩基の短いアンチセンスオリゴでSMN2スプライス異常を矯正しうる
- 2009-08-02 - 大部分の脊髄性筋萎縮症(SMA)はSMN1(Survival Motor Neuron 1)欠損に伴うSMN不足と関連します。SMN1とほぼ同一のSMN2はエクソン7のスキッピングによりSMN1欠乏を補うことはできません。よってSMN2エクソン7の異常なスプライシングの矯正はSMAの治療法として有望です。 (3 段落, 304 文字)
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