Capricor デュシェンヌ型筋ジストロフィー細胞治療のPh2試験で有意効果確認
 ・ 試験名称を訂正しました(HOPE→HOPE-2)
高齢者などへのPfizer/BioNTechのCOVID-19ワクチン追加接種を米国FDAが認可
 ・ FDAからの発表を関連ニュースに追加しました。
先立つ治療経験があるHER2変異肺癌患者の約6割に第一三共のエンハーツが奏効
 ・ タイトルの間違いを訂正しました(HER2陰性→HER2変異)

【レポート】FDA・EMEA・製薬企業情報(Vol.1 No.6)

  • 2007-07-10 - 2007年7月2日〜7月8日までの製薬業界、FDA、EMEAの主要な動きをまとめています。以下に目次と入手方法をお知らせします。 (13 段落, 536 文字)
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コメント一覧
2007-07-20 | 投稿者 : ともすけさん
単に記事・情報の和訳で終わることなく、参考として追加情報があるので役立ちます。例えば、Piroxicamの記事では、これまでの経緯が記載してあり、NSAIDsの現状を把握するのに助かります。

(先のコメントは、「No.6が自分にとってあまり重要でない内容であった。」という感想を書いたつもりです。)
2007-07-19 | 投稿者 : TSさん
感想遅くなり、大変申し訳ありませんでした。簡潔に世界の医薬TOPICSを観る事が出来、情勢を捕らえるトレーニングになっていると思います。

希少病の規定については興味深く拝見させていただきました。明確な定義があることで、そういった商売にならない薬の開発が促進されるのはとても有意義な事だと思います。日本でもこのような動きが早くあって欲しいです。

piroxicamの記事についても面白かったです。やはりオキシカム系の長い持続時間が消化管障害に影響するのでしょうか。個人的には11種中なぜあの3剤が選ばれたのか、気になるところです。
2007-07-14 | 投稿者 : Ikebana087さん
大変興味深く拝読いたしました。

私にとって有益だったのは、Bio Todayに比べトピックが絞られている点です。このくらいの話題数で、且つ一つ一つの容量は読みやすく、知識の基礎体力をつけるのに適していると感じました。また当局の動きをタイムリーに日本語で知ることが出来ることも、直接自身に関係がなくても大いに勉強となりました。

個人的には希少疾患についてのEMEAの記事が興味深かったです。ありがとうございました。
2007-07-13 | 投稿者 : HAさん
今号も興味深く拝見させていただきました。

その昔、NSAIDsの副作用について研究していたこともあって、ピロキシカムの使用制限についての記事は印象に残りました。長年臨床で使われてきた薬剤が既存の副作用で使用制限を受けたことには驚きましたが、同効薬の多い薬剤だからこそかもしれません。このような競合の多い薬剤群では今後も同じようなケースが出てくる可能性は大いにあると思うので、注意したいところです。

希少病治療薬についても非常に興味を持ちました。これまでは、希少病と聞けば頭ごなしに難しいと考えてしまうところがありましたが、こうして数字として示されてくると、また考え方が変わってくると思います。今回のように情報を公開していくことで、患者にとっても、製薬企業にとっても良い方向に進んでいくことを期待します。
2007-07-13 | 投稿者 : Kentiさん
今回も有用な情報を提供していただき、ありがとうございました。自分の仕事に直接関係しないからこそ、日本語として情報入手できると役に立ちます(自分に関係することは英語であっても読む気になるが、関係ない領域はその努力を省きたいと思うため)。

今回のレポートの中で印象に残ったのは、「毎週5つの新疾患が文献に追加されている」と書かれていたところです。「へえ〜、そんなに多くの新疾患が日々報告されているのか」と驚きました。

いろいろな名前で呼ばれていた別々の疾患が、討議の後、同一疾患として新たに統合されるようなこともあると思います。どういった疾患を希少疾患の指定要件にするかは難しい問題ですが、欧州における指定条件が規定され、公表されたことことは希少疾患研究の進歩にとって有意義なことだと思いました。

また、希少疾患とはいえ患者数は少なからず存在すること、および、現時点の疾患数と今後の患者数は異なる場合があることを認識する必要を感じています。かつて、自分が行っていた研究テーマが患者数が少なく、市場がすくないという理由で開発を中止するという決定をうけ、大いに怒ったことがあったのを思い出します。企業である以上、利益を追求するのは当然でしょうが、利益追求のみでなく疾患理解を深める努力があることを期待します。
2007-07-13 | 投稿者 : 63835795さん
BioTodayのニュースはエッセンスだけだが、FDA・EMEA・製薬企業情報は読みごたえがあった。参考情報など、ポイントが整理されていて読みやすいと思った。
2007-07-13 | 投稿者 : Mr.GOOさん
今回の内容は、私の対応分野ではなくすべての記事が勉強になりました。

特に、欧米の当局の動きに対して色々と新しい知見を得る事が出来ました。今後は、色々なガイドラインについて、変更や改変があった際、(今回なら希少病治療薬等の)総説的なものを提示していただければ、非常にありがたいと思います。またそういった場合は、内容によっては、実費でも是非購入したいと思います。
2007-07-13 | 投稿者 : ともすけさん
私は有料会員で「感想文」付きの条件で無料で購読させて頂いてますが、購入してまでは読もうと思いません(すいません)。その週によって、自分にとってためになるあるいは必要としている情報が含まれている量が異なっており、また、目次から期待した程度と実際の記事内容で開きがあることも時折あるためです。

【清宮のコメント】ともすけさんコメントありがとうございます。第6号の内容への感想をいただけますか?よろしくお願いします。
2007-07-12 | 投稿者 : biotoday購読者さん
配信されるニュースを大変興味深く読ませていただいております。いつも有難うございます。FDA・EMEA・製薬企業情報は、メール確認のタイミング上、Vol.1 No.6からスタートしました。僕も、希少病治療の記事に心ひかれました。今後も参考になる記事を宜しくお願いいたします。
2007-07-12 | 投稿者 : fumio.suzukiさん
非常にタイムリーな情報をコメント・解説(参考)付で読ませて頂いた。ワクチン関連情報は興味深い。羽石ファーマニュースのレベルは高い。
2007-07-12 | 投稿者 : ikemuraさん
EMEAの希少病治療薬の記事は興味深く読ませていただきました。割合で言うと日本とあまり変わらない要件だと思いますが、患者数に直すと約25万人。実際に肺高血圧症の薬剤が高い薬価で多くの売上げを記録していることを考えると、「感想」にあるように「一つの戦略」として参考になると思います。

また、効果的な薬剤が少なく、困窮度合いが高いことを考えると企業としての使命も大きいとも思います。費用面のメリットはありますが、デメリットと言えば臨床試験の難しさでしょうか。
2007-07-12 | 投稿者 : sunnyさん
ピロキシカムの使用制限に興味を持ちました。日本でも1982年に承認され,副作用はあれども,長年の使用経験から安全性の確認された医薬品の印象があります。

この成分で新たな副作用が発現したわけでもないのに,使用制限の処置がとられたことに驚きました。

日本では,再審査でも再評価でも,制限処置のとられる医薬品は滅多にありません。日本の行政の考え方も変わってくるのでしょうか?
2007-07-12 | 投稿者 : ackyさん
最新のトピックスが簡潔にまとめられていてとても読みやすい。また、参考や感想などで情報が補完されているのも情報をわかりやすくしていると思う。自分が関心を持っているトピックスが掲載されている号は有料でも購入したいと思う。
2007-07-12 | 投稿者 : bmcoreさん
今回の企業情報は、弊社の守備範囲のテーマが多く、非常に有用でした。オーファンドラッグや癌ワクチンのニュースはNewsで簡単には知っておりましたが、貴情報では出典もしっかり提示されており必要に応じて一次情報を探索できるのも好ましいと思っています。また、貴コメント(参考)はその情報の客観的評価する際に非常に有用です。より洗練度を増した情報(コメント)をお願いします。

それにしても、日本のワクチン行政、事業はどうなって行くのでしょうか。今回の情報の中でも数十億、数百億円のメガビジネスとなっていることが分かります。この分野の多くの日本のワクチン関連ベンチャーが欧米での開発を余儀なくさせている状況も含め、日本の製薬企業、政府の責任は重いと思います。

なお、弊社のような高価な情報収集、分析システムを持たない駆け出しベンチャーでは、ビビッドで系統的な最新情報を安価に得られる貴サービスはありがたい限りです。今後とも利用させていただきたいと思っております。
2007-07-12 | 投稿者 : forestさん
タミフルの小児用量カプセルは日本ではなじまない気がします。(カプセル製剤のメリットは承知しております)ほとんどのドクターはドライシロップ製剤を選択するのではないでしょうか?副作用報道の影響は来シーズンにも残ると思います。行政その他の備蓄を狙っての製品化という戦略などありえるのでしょうか?在庫が不足するという事態もロシュ社に意図がない限りなさそうですし。

ピロキシカムは日本で6,7年程度の実績があると記憶していますが、売り上げは横這いか減っているのではないでしょうか?消化器障害が少ないというのが当初の売り込みだったと思いますが。治験はこういった想定外の事態は脱落事例となることが多く、モニターするという機能が弱いと思います。(配慮はなされていますが)市販後の調査でしかわからないことではないでしょうか、皮肉なことですが他にも事例はこれだけではないと思います。あくまで印象ですが、この薬、消化器障害以前に効果の面で選択されないケースが多いように感じます。(不適切な表現でしたら削除願います)少ない投与回数が心理的な効果を得られにくいせいもあるでしょうか?

ヘパローマウィルスワクチンは日本で普及することにはなるでしょうか、期待が持てそうな新薬です。

海外の事例に関するレポートでしたが、EMEAはまして、FDAといった海外期間と日本の医療とのリンクは少ないように感じます。製薬企業は既に国際的な企業活動も少なくないですし、治験の分野でもハーモナイゼーションの方向に進みつつあると思いますが、実際の医療の現場にはFDAの勧告等を製薬企業が自主的にアナウンスしたことが何度かある程度ではないでしょうか?
2007-07-11 | 投稿者 : yoyotaroさん
BiotodayからGenentechの抗体医薬品を分類したことがありまして、既に清宮さんもコメントされています(オーロラさんへの返信)が、今年の2月22日と7月3日付でXolairの黒枠警告に触れられています。有難うございます。

今の抗体医薬品の主力はhumanized(ヒト化)だと思いますが、Genentechくらいの規模になると、毎日のようにニュースがありますね。「ハーセプチンの長期使用は心臓障害を引き起こす(2006.8.16)」とか、「神経疾患・RPLSに関する警告がGenentech社の抗癌剤・Avastinに追加された(2006.9.27)」とか、「LUCENTISで脳卒中のリスクが高まるという注意レターを医師に送付(2007.1.27)」など。(LUCENTISはヒト化抗体断片ですが・・・) 

今は安全性に疑義のある情報だけを列挙しましたが、「有望な結果が得られた」というニュースの山の中から敢えて探し出したような感じです。これからの抗体医薬はhuman(完全ヒト)なのだろう・・・と思いつつ、海外の製薬会社の進展度合いには、感心してしまいます。
2007-07-11 | 投稿者 : yoyotaroさん
以前、アメリカの希少疾患医薬品(この表現ですとバイオトゥデイの中で検索可能)の適用範囲について調べたところ、US Orphan Drug Actの定義では「20万人未満の患者数」「プロトコール作成支援」「臨床試験支援」「税の減免」「研究費用のグラント」「7年間の独占的販売権の付与」が特徴として挙げられており、メリットだと認識していました。

詳細はUS Orphan Drug Actをご覧下さい。一方、EUではどのように定義されているのだろう、と日々思っていたので、情報としてありがたく思います。概ね似通った内容だと思いますが、独占販売期間には違いがあり、ヒントが得られました。

個人的には、FDAによる抗体医薬Xolairの黒枠警告に興味があります。TGN1412の英国phase 1での事件以来、当局が抗体医薬の安全性について敏感になっていて、対応が早くなっていることが認識できました。アナフィラキシーは深刻ですから当然なのでしょうが、事件以前なら、はたして0.2%の副作用発現率でこのような対応があったか。翻って日本でバイオ医薬品を開発する上で、副作用報告が迅速になされるのか、興味は尽きません。もっともメガファーマであればまず外国で臨床試験を先行させるのでしょうけれど。
2007-07-11 | 投稿者 : albaさん
希少疾病に関する記事を興味深く読みました。欧州の規制に関する情報は理解しづらく、EMEAのホームページを見ても情報量が多すぎて咀嚼できないので、このようなサマリーがあるとありがたいです。

希少疾病といえども、例えばEMEAとFDAでデータが相互に受け入れられるようになればマーケット的には大きいですよね。
2007-07-11 | 投稿者 : NKさん
欧州でのオーファン指定要件が分かり、大変参考になりました。国内よりも規模が大きいのは人口から考えて「なるほど、、」ですが、国ごとの患者数や薬価、医療体制がどうなっているのか、さらに興味が沸きます。最近、抗体医薬や核酸医薬などハイコストの薬剤が注目されていますが、オーファンにも進出できるのでしょうか?
2007-07-11 | 投稿者 : Daichanさん
希少病治療薬の開発については、どの製薬会社も今までは手がけにくかったと思います。しかしEMEAやEUにおける要件などが公開されたことによって製薬会社は開発がやりやくすなるのではないでしょうか。

がん領域においては、分子標的薬の開発が盛んですが、この領域においても、膵癌や胆道・胆管癌や頭頸部癌なども希少病治療薬のような開発手順が踏めるようになると新たな薬剤が市場に出てくることになると思われます。

わが国でのワクチン開発は、護送船団方式で開発が行われていたと思います。今後は国内においても外資系の大手の製薬会社も開発に取り組むことになり、新たな市場として見直されてくることになると思います。その場合、混合ワクチンも承認していかないと、患者の金銭的・精神的負担は軽減されないでしょう。行政がどのような対応をしていくか見守って行きたいと思います。
2007-07-11 | 投稿者 : ペンタくんさん
日本における希少病治療薬の開発され、数多くの承認がなされています。医薬品の開発ターゲットとして、希少病も重要な戦略です。

しかし、日本での患者数が5万人以下と比較して、EU全体での24.6万人以下となる患者数は、かなりの規模の疾患と思われる。

グローバルな考え方での戦略ができるようになると、希少病の定義も変わり、その治療薬開発意義も変わってくるのではないのでしょうか?また、そのような方向性に進むことになるのでしょうか?
2007-07-11 | 投稿者 : kikakuさん
希少病治療薬の開発戦略を立案するに当たって、今回の記事の中の希少病治療薬の指定要件は非常に参考になりました。
2007-07-11 | 投稿者 : skyteamさん
今回のEUにおけるオーファンの指定用件について解説がとてもわかりやすく、クリアカットな数字は基準など人口などの要因も含めており、開発ターゲットを絞り込む戦略に役立つものだと思いました。
2007-07-11 | 投稿者 : kenoさん
情報有難うございました。特にワクチン関連の記事が興味深かったです。日本市場の特異性もあるかとは思いますが、海外品導入を含め、国民がより良い医療を得ることを第一とした対応を、厚生労働省に求めたいと感じました。
2007-07-11 | 投稿者 : tskさん
毎週楽しみに拝見しています。今回は、ワクチンに関する記事を興味深く拝見しました。

自分の業務ではまったくかかわりのないワクチンで、最近だと麻しんの流行で意識にのぼるようになったくらいですが、海外ではパンデミックへの対策も含めたくさんのワクチンが製造販売されているのですね。

日本の規制が特殊なため、海外製品が入りにくい環境にあるという話も聞きますが、感染症は国境に関係なく入り込んでくる昨今、海外の開発状況と共に日本の厚生労働省がどういう対応を取っていくのか、政治的な動きの上でも今後の動向を見守りたいと思いました。
2007-07-11 | 投稿者 : オーロラさん
今回の記事の中で「FDA、XOLAIR(omalizumab)のアナフィラキシー反応に警告を黒枠付に強化」に最も関心を抱きました。

昨年来のEPOに関する警告をはじめFDAは安全対策に重点を置いていることがよく分かります。この記事で改めてXOLAIRを調べると、医薬品安全性情報Vol.1 No.18(2003. 8. 8)で既にアナフィラキシー反応に触れていますね。更に「再発の癌が対照より多く発生した(0.5%対0.2%)」と記載されており、「XOLAIRと癌の発生に関係があるかを調査するための長期的な研究が計画されている。」とありますが、こちらの方はその後どうなっているのでしょうか。

現時点で、このFDAの黒枠付警告は「医薬品安全性情報」には紹介されていません。海外の重大な医薬品安全性情報は2,3日以内に国内でも紹介されるようなシステムが必要ではないでしょうか。

一方、本誌が詳細に報道されたことは非常に有益であると思います。

【清宮のコメント】国内でも海外の安全性情報がさらに迅速に伝達される必要があるのでしょうね。

XOLAIRの黒枠付警告はBioTodayでも以下のように簡単にではありますが紹介していました。

Genentech社の喘息薬・Xolairの添付文書にアナフィラキシーに関する黒枠警告が追加された
http://www.biotoday.com/view.cfm?n=20648

Xolairへのアナフィラキシーに関する黒枠警告の追加をFDAがGenentech社に要請
http://www.biotoday.com/view.cfm?n=18136
2007-07-11 | 投稿者 : は&そさん
Xolairは日本呼吸器学会で臨床成績の発表を聞いたことがあります。喘息のような慢性疾患に抗体医薬は似つかわしくないのでは、と思っていた自分の考えが甘かったことを思い知った発表でした。

アナフィラキシーは抗体に限ったことではなく低分子でも起こることなので、注意喚起がより鮮明に打ち出されたのは良いことです。症例が集まると治験では分からなかったことがどんどん出てくるんですよね。勉強になりました。ありがとうございました。
2007-07-11 | 投稿者 : A17さん
毎週、楽しみにしています。ところで、BioTodayニュースレター 2007年7月10日の文面に「1000円で販売開始し、最終的には5000円に価格を改定していく予定です。」という記載がありましたが、これは、有料会員と同様、5000円を払えば、1年間購読できるということでしょうか。もし、そうだとすれば、私は購入することを真剣に考えます。

さて、以下、Vol.6、No.6の感想です。

抗体医薬は、低分子化合物に比べると、その効能はともかくとして、より安全な医薬品として考えられている。今週号では、抗ヒトIgE中和抗体であるXOLAIRのアナフィラキシー反応についての黒枠付警告の記事が出ている。発現率が当初の0.1%以上との判定から、その後の解析により0.2%とほぼ倍増したとのことである。

非臨床安全性評価を生業とする私としては、抗体医薬の副作用を「動物を用いる」毒性試験で把握することは最も困難なことの一つだと実感している。毒性試験に用いる動物は、組織交叉性試験などの結果から、たいていの場合、サル(カニクイザル)になるが、マウス抗体、ヒトキメラ抗体、ヒト化抗体、そしてヒト抗体とそのタイプがヒトに近づけば近づくほど、動物から得られるデータから、ヒトにおける副作用を予想することは困難になる。

結局、抗体医薬といえども、他の低分子化合物同様、最初から慎重な態度で臨床開発を行い、かつ、市販後調査をしっかりと継続しなければならない、ということであろう。

昨年のCD28抗体の臨床第1相試験を考えると、ますます、その感を強くする。やはり、抗体医薬は、医者に行き、気軽に処方してもらうというわけにはいかないようである。

ところで、ふと気になったのであるが、アナフィラキシーショックは時に死に繋がる重篤な副作用であるが、その発現率がどの程度低ければ問題視されないのであろうか。一般に、ベネフィット(効果)がリスク(副作用)を上回れば、それは医薬として市場に提供できると判断されるわけであるが、その線引きの具体的基準がよくわからない(もちろん、重篤な副作用が必発するような極端な場合は別である)。

希少病治療薬の指定要件等公開についての記事を読むと、全ての病気に対して医薬品を揃えるという当局の強い意志を感じる。

「感想」には、CEREBLEXやVIAGRAのような製品が、主薬効取得後に希少病の効能取得していることを一つの戦略として参考になると記載されている。ここで言う戦略とは、何のための戦略なのか、とへそ曲がりの私は考えてしまう。

主薬効は企業収益に対する最大効果を生じせしめるため、その薬価はそれなりに考えて付けているはずである。その後、患者数が極めて少ない疾患の治療薬として承認を取るわけであるが、その薬価をどこに設定するかを考えると、すでに薬価がついているので、それほど高いものにはならないのではないだろうか。(一物2価は批判されやすいし、ましてや医療費抑制という流れを考慮すると、当局に対する下手な主張はマイナスになる可能性もあるだろう。)

とすれば、わざわざ希少病に対する承認を取りに行く目的は、その製薬企業の「社会奉仕」と考えるのが妥当だろう。つまり、企業のイメージ戦略として理解するとわかり易いとへそ曲がりの私は得心してしまう。ところで、希少病から一般的な病気に対する適用をとっていったという「逆の例」はあるのだろうか、とふと思ってしまった。


【清宮のコメント】ご自身の体験を踏まえた感想、大変参考になります。ありがとうございます。

さて価格についてお答えします。5000円というのは1報あたりの価格であり、年間の価格ではありません。将来的には年間購読も募りたいと思いますが、もう少し時間を下さい。

いずれにしても、有料会員様には「FDA・EMEA・製薬企業情報」を有利な条件で提供していく予定です。

今後ともよろしくお願いします。
2007-07-10 | 投稿者 : 佐藤さん
EMEAの希少病の定義に関する記事を一番興味深く読ませてもらいました。Ishikawaさんのコメントにもあるように、EU全体での認可の一体化は製薬企業と患者の両方にメリットがあると考えます。
2007-07-10 | 投稿者 : トンさん
オーファン指定の条件に、製品の売上予測から開発費用の回収が困難な場合とあるのを見て、よく考えられていると思いました。

国内おいては、このような条件がないため、実際、オーファン指定されて上市されている品目をみてみると、相当の売上をあげているものがありますよね・・・。患者数は少なくとも、高薬価で長期使用の場合には、相当に売上と利益に貢献することになりますよね。
2007-07-10 | 投稿者 : NEMLさん
今回も新鮮な情報ありがとうございます。ゾレアは日本でも開発中で、承認待ちですが、アナフィラキシーには注意が必要そうですね。

メロキシカムは、本来ならCOX2選択性が高いはずだったのに、消化器障害が他の非選択性NSAIDsより多くて、唯一第一選択から外されたというのは意外でした。
2007-07-10 | 投稿者 : TCさん
毎号興味深いレポートで,楽しみにしております。

今号で一番印象に残ったのはピロキシカムの使用制限の記事です。

業界でも話題になっていましたが,今後,NSAIDs以外での見直しも進みそうな予感がします。

EUの希少疾病用医薬品指定要件の記事もなるほど,と思わされるものでした。

企業の人間としては,こういった制度を最大限利用すれば採算がとれるのか,それともCEREBLEXやVIAGRAのように売れることが分かっていなければ厳しいものなのかが気になります。

タミフルについては,各国のパンデミック対策の要望に応えて生産量を上げたり,新製剤を導入したりしているようですが,こういったことはどのように決まっていくのか(例えば政府からまず打診があるのか,開発費用は全て企業がもつのか,等)興味があります。
2007-07-10 | 投稿者 : かたぴさん
NSAIDsの消化器障害は古くから知られているが,今回新たに使用制限が課されるというのは,非常に印象的な事象である.

既に上市されているNSAIDs以外ものであっても,この様な安全性基準のレベルアップによって,使用制限が課されるものが出てくる可能性が考えられることから,上市品のみならず今後開発していく新規化合物についても,副作用に関しては十分な対応が必要になってくると感じられました.
2007-07-10 | 投稿者 : Dennisさん
情報ありがとうございました。 特に、主薬効取得後のオーファン認定を受ける戦略はしりませんでした。 オーファンの中でも、ウルトラオーファンに属するものに関しての今後の動き、新たな情報も是非いただきたいです。
2007-07-10 | 投稿者 : Oki Rakuさん
30年近く市場にあった製品が、再評価において従来からの副作用により大きな使用制限措置がとられるということは、今後他の薬剤、特に次世代で安全性の向上が図られている前世代の薬剤の再評価が加速するかも。
2007-07-10 | 投稿者 : Ishikawaさん
EU全体で認可が一体化すれば、製薬企業にとっても稀少疾患に対する薬物を開発するメリットが増えて患者のためにも良いと思います。

似ている人種のバックグラウンドがあれば、稀少疾患に関してはEUのような国際的枠組みを作ってもよいとおもいますが、経済格差があると難しいですかね。
2007-07-10 | 投稿者 : キングさん
希少病といっても、二種類ある。ほとんど発症機序が解明されていない場合と、徐々に明らかになっている場合である。後者の場合、発症機序が明らかにされるのに伴い、数年前は診断名不詳の患者が、実は希少疾患に罹患していることが判明するケースは少なくない。

つまり、「希少」と言われている疾患の潜在患者数は決して「希少」ではないことになる。数年先には「希少疾患」が「希少」でなくなり、分類された疾患が大きく入れ替わる可能性もある。

EMEA、EUもこのような現状を認識していると思われるが、このあたりも加味された指定用件として適切かどうか、意見は分かれるところであろう。
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