レーバー先天性黒内障の遺伝子治療試験で有望な結果が得られた
- 2008-04-29 - レーバー先天性黒内障(Leber's congenital amaurosis、LCA)は小児期に発症する先天性の失明疾患群です。そのうちの一つ・LCA2はRPE65(網膜色素上皮特異的65kDaタンパク質)遺伝子の変異によって引き起こされます。RPE65変異によって引き起こされる早発性の重度網膜ジストロフィーは出産時の視力不良と小児期早期における完全な失明と関連します。 (4 段落, 423 文字)
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