BioMarin社 フェニールケトン尿症を対象にしたPhenoptinのパイロット試験で良好な結果
Free!2004年7月20日、BioMarin Pharmaceutical社はフェニールケトン尿症患者20人を対象にしたPhenoptin(6R-BH4、tetrahydrobiopterin)のパイロット試験で良好な結果が得られたと発表しました。また、ヨーロッパでPhenoptinが希少疾患医薬品の指定を受けたことを明らかにしました。
パイロット試験において、6R-BH4 10 mg/kgを7日間使用後のフェニルアラニン低下率は24%、20 mg/kgでは36%でした。
6R-BH4はphenylalanine hydroxylase (PAH) と共同してフェニルアラニンを分解するコファクターです。
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