mRNAのトランススプライシングを利用して高IgMを伴うX染色体免疫不全を治療
- 2004-08-11 - 高IgMを伴うX染色体免疫不全(HIGM1)という遺伝子疾患では、CD40リガンドの遺伝子に変異がおきて、CD40リガンドタンパク質の生産が低下します。これまでに、CD40リガンドの遺伝子を外部から新たに導入するという遺伝子治療が研究されてきました。しかし、単にCD40リガンドを導入しただけではCD40リガンドが作られ過ぎてリンパ腫が引き起こされるため、より安全な遺伝子治療法の開発が求められていました。 (5 段落, 556 文字)
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