強力な凝固因子搭載AAVで阻害抗体を封じつつ血友病を治療しうる
- 2015-03-14 - より強力に血を固まらせる血液凝固第IX因子(FIX)変異体FIX-Padua発現アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを使うことで、ベクター用量依存的な抗ベクターカプシド免疫反応やFIX阻害抗体(FIXインヒビター)を誘導しないより低用量AAVでの血友病遺伝子治療を実現しうることが動物(イヌとマウス)実験で示されました。 (2 段落, 194 文字)
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