薬剤毒性に対抗するshRNAを使って遺伝子受容細胞を生体内で選択的に増やせた
- 2016-06-13 - 低分子化合物CEHPOBA(フマリルアセト酢酸ヒドラーゼ阻害剤)による毒性から肝細胞を守るチロシン分解酵素標的shRNAと共に治療遺伝子を発現する肝細胞特異的AAVベクターが投与されたマウスにCEHPOBAを与えることで遺伝子受容肝細胞を生体内で選択的に増やして治療レベルの導入遺伝子(transgene)発現を誘導しうることが示されました。 (2 段落, 202 文字)
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