RPE65変異失明患者のSpark社の遺伝子治療で視覚を要する日常生活力指標が改善
- 2017-07-15 - レチノイド回路に不可欠なイソメラーゼを作るRPE65遺伝子の変異による遺伝性網膜ジストロフィー(IRD)のせいで視力が失われた患者の両目にSpark Therapeutics社の遺伝子治療
voretigene neparvovec (SPK-RPE65) を施したところ障害物を避けて道を進んで目標(ドア)に達することがより暗い環境できるようになるという主要目標を達成したプラセボ対照無作為化第3相試験の結果が論文になりました。 (4 段落, 435 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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