Spark/Pfizerの血友病B遺伝子治療で凝固因子投与がほぼ完全に不要となった
- 2017-12-08 - 第1/2相試験で
Spark Therapeutics /Pfizer の血友病B遺伝子治療製品SPK-9001が1回静注された患者(成人男性)10人の合計492週間(中央値52週間)の追跡期間中に重篤有害事象は認められず、凝固因子(第IX因子)活性は平均して正常の34%を示し、第IX因子静注はほぼ完全に不要となって(99%低下)年間出血率は97%低下しました。 (3 段落, 389 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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